难治性贫血
难治性贫血是骨髓增生异常综合征FAB分类中的一个亚型，目前属于骨髓增生异常综合征伴单系或者多系病态造血。难治性贫血这个称呼目前已不常用。骨髓增生异常综合征是一种来源于造血干细胞的异质性髓系克隆性疾病。骨髓异常病态造血及无效造血导致外周血一系或多系发育异常，同时可伴有原始细胞增多。绝大多数骨髓增生异常综合征患者都有不同程度的贫血。难治性贫血的发病率可能与地域性、种族及诊断的水平有关，男性比女性更容易患病。难治性贫血年发病率随着年龄增长而增加。临床表现主要为贫血，常伴有感染或出血。主要特点为髓系细胞分化及发育异常，无效的造血，难治性的血细胞减少，造血功能的衰竭及高风险向急性髓系白血病转化。部分患者在病程中可能由于感染、出血或其他原因死亡，晚期可进展为造血功能衰竭或者转化为白血病。难治性贫血治疗方法有支持治疗、免疫调节治疗、去甲基化药物、化疗、免疫抑制治疗等。难治性贫血疾病异质性大，临床预后差异较大。