腺相关病毒
腺相关病毒（AAV）是一种属于细小病毒科依赖性细小病毒属的病毒，能够感染人类和部分灵长目。AAV直径约20纳米，无被膜，全基因组长约4.8千核苷酸碱基对（kb）。尽管AAV感染率在人群中很高，但尚未发现与其相关的疾病，通常只引发轻度的免疫反应。此外，AAV需要在其他病毒同时感染宿主的情况下才能复制，因此被认为适合作为基因治疗的载体。目前，一部分使用AAV的基因治疗临床试验已取得正面的结果。然而，2023年3月，一系列《自然》期刊文章报道了与AAV2感染相关的儿童肝炎病例。
简介
腺相关病毒（adeno-associated 病毒，AAV）,也称腺伴随病毒，属于微小病毒科依赖病毒属，是目前发现的一类结构最简单的单链DNA缺陷型病毒，需要辅助病毒（通常为腺病毒科）参与复制。它编码两个末端的反向重复序列（ITR）中的cap和rep基因。ITRs对于病毒的复制和包装具有决定性作用。cap基因编码病毒衣壳蛋白， rep基因参与病毒的复制和整合。AAV能感染多种细胞。rep基因产物存在时，病毒脱氧核糖核酸很容易整合到人类第19号染色体。
应用
重组腺相关病毒载体(rAAV) 源于非致病的野生型腺相关病毒，由于其安全性好、宿主细胞范围广(分裂和非分裂细胞)、免疫源性低，在体内表达外源基因时间长等特点，被视为最有前途的基因转移载体之一，在世界范围内的基因治疗和疫苗研究中得到广泛应用。经过10余年的研究，重组腺相关病毒的生物学特性己被深入了解，尤其是其在各种细胞、组织和体内实验中的应用效果方面已经积累了许多资料。在医学研究中，rAAV被用于多种疾病的基因治疗的研究(包括体内、体外实验)；同时作为一种有特点的基因转移载体，还广泛用于基因功能研究、构建疾病模型、制备基因敲除鼠等方面。
载体特点
安全性好
对肌肉、肝脏、神经组织等感染效率高
载体自身免疫原性低
长期表达
比较稳定，易于保存和运输
缺点：容量较小
组织嗜性
AAV感染不同组织效果图
AAV1载体：明显的骨骼肌嗜性（包括心肌），神经组织也可以感染；
AAV2载体：泛嗜性；最早应用的AAV载体。有效转导肌肉，肝脏，脑组织，对于视网膜的转导效率和表达水平良好
AAV5载体：视网膜、神经系统、关节滑膜嗜性、肺；
AAV8载体：明显肝嗜性，视网膜、神经组织也可以感染；
AAV9载体：心肌嗜性，可穿过血脑屏障；
AAV-DJ：广谱性侵染各种细胞，可做细胞实验
免疫反应：先存免疫（如AAV2）、反复给药引起针对AAV的免疫反应